Исследователи научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» разработали новый подход к генной терапии наследственных заболеваний глаз. Об этом сообщает пресс-служба университета.
Так, ученые создали технологию, которая позволяет «собирать» большие терапевтические белки внутри клеток. Так, ранее многие тяжелые заболевания глаз считались неизлечимыми из-за проблем с доставкой больших генов, которые не вмещались в стандартные вирусные векторы. Новый подход открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения наследственных заболеваний глаз и других тяжелых заболеваний, таких как гемофилия А, муковисцидоз, наследственная глухота и др.
Отмечается, что ученые предполагают точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном, что может позволить восстановить утраченные в ходе мутации функции. Предполагается, что так можно предотвратить и замедлить процесс развития заболеваний. Однако некоторые гены, которые связаны с наследственными заболеваниями сетчатки, слишком крупные и не помещаются в стандартные аденоассоциированные вирусы. Для того, чтобы решить эту задачу, исследователи применили природный процесс, в котором специальные молекулы помогают двум половинам белка соединяться в единую функциональную молекулу. В результате серии экспериментов, ученые смогли создать систему, которая позволила увеличить количество собираемого белка.
Технологию уже использовали для создания прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта. Разработанный генетический конструкт проверили в клетках человека и на животных моделях. Так, после раздельного введения двух векторов в глаз мыши, ген был доставлен в фоторецепторы сетчатки, где далее был собран терапевтический белок.
«Мы показали, что технология одинаково эффективно работает в клетках человека и мыши, что может быть использовано в заместительной терапии для доставки генов, которые раньше считались слишком большими для доставки классическим методами. Теперь мы сосредоточены на проверке биологической безопасности и терапевтической эффективности полученного прототипа препарата in vivo. Если всё подтвердится, то на этой основе можно будет создавать новые препараты для терапии ретинопатий и сотни других наследственных заболеваний», — сообщил младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» Андрей Бровин.